מוצרי אקסוזומים לעומת מוצרים תאיים: שאלות שונות של ראיות ורגולציה

הקשר

אקסוזומים הם שלפוחיות חוץ-תאיות קטנות המופרשות מתאים ויכולות לשאת חלבונים, שומנים וחומצות גרעין. תכשיר המשווק כ״אקסוזום״ אינו מוגדר במידה מספקת במילה זו. תאי המקור, תנאי התרבית, הבידוד והטיהור, אפיון החלקיקים, מזהמים, אחסון, מינון, דרך מתן ובדיקת עוצמה עשויים כולם לשנות את התכשיר הסופי.

מחקר מנגנוני אינו מוכיח שמוצר אקסוזומים משחזר אצל מטופלים את ההשפעות המיוחסות לתאי המקור שלו. גם אין להשוות מוצרים רק לפי מספר חלקיקים נטען: שיטות הניתוח, הטוהר והפעילות הביולוגית עשויים להיות שונים. אין יחס המרה קליני כללי בין מנת MSC למנת אקסוזומים, ואין להעביר ראיות מתכשיר או מהתוויה אחת לאחרים.

יש לבדוק את המעמד הרגולטורי לפי המדינה והשימוש המיועד. מינהל המזון והתרופות של ארצות הברית (FDA) מציין שאין מוצרי אקסוזומים שאושרו בידי FDA, ושמוצרי אקסוזומים המיועדים לטיפול במחלה מוסדרים בדרך כלל כתרופות וכמוצרים ביולוגיים הכפופים לבדיקה לפני שיווק. FDA דיווח גם על אירועים חריגים חמורים הקשורים למוצרים לא מאושרים ששווקו כמכילים אקסוזומים. מחוץ לארצות הברית, בקשו את ההחלטה המדויקת של הרשות המוסמכת או את אסמכתת הניסוי המאושר, במקום לקבל טענה שמוצר ללא תאים פטור אוטומטית.

לפני בחינת השתתפות במחקר, בקשו את מפרט המוצר, היצרן והאתר, בדיקות שחרור האצווה, החבילה הטרום-קלינית, הפרוטוקול, הסיכונים הידועים והתאורטיים, כללי העצירה, הדיווח על אירועים חריגים והמעקב ארוך הטווח. במחקר אמריקאי במסגרת בקשה לתרופה ניסיונית (IND), FDA ממליץ לבקש מהחוקר את מספר IND ואת הודעת FDA המאשרת את קבלתו. רישום במאגר בלבד אינו אישור.

ראו את הודעת הבטיחות לציבור של FDA בנוגע למוצרי אקסוזומים ואת הנחיות ISSCR לתרגום קליני. מומחה עצמאי צריך להעריך חלופות מבוססות לפני כל התערבות ניסיונית בתשלום.

מידע לימודי ולא ייעוץ רפואי. יש לאמת את המוצר, ההתוויה, המסלול המשפטי והראיות עם רופא מוסמך ועצמאי.