Produits à base d’exosomes et produits cellulaires : des questions différentes de preuve et de réglementation
Les exosomes sont des vésicules extracellulaires, et non des cellules vivantes. Cette distinction ne rend pas un produit standardisé, cliniquement équivalent, approuvé ou sans risque.
Contexte
Les exosomes sont de petites vésicules extracellulaires libérées par les cellules et capables de transporter des protéines, des lipides et des acides nucléiques. Le mot « exosome » ne suffit pas à définir une préparation commercialisée. Les cellules sources, les conditions de culture, l’isolement et la purification, la caractérisation des particules, les contaminants, le stockage, la dose, la voie d’administration et les tests d’activité peuvent tous modifier la préparation finale.
La recherche mécanistique ne prouve pas qu’un produit à base d’exosomes reproduit chez les patients les effets attribués à ses cellules sources. Les produits ne peuvent pas non plus être comparés uniquement par un nombre de particules revendiqué : les méthodes analytiques, la pureté et l’activité biologique peuvent différer. Il n’existe pas de conversion clinique générale entre une dose de MSC et une dose d’exosomes, et les données d’une préparation ou d’une indication ne doivent pas être transférées à une autre.
Le statut réglementaire doit être vérifié pour le pays et l’utilisation prévus. La FDA indique qu’aucun produit à base d’exosomes n’est approuvé par la FDA et que les produits destinés à traiter une maladie sont généralement réglementés comme des médicaments et des produits biologiques soumis à un examen avant commercialisation. La FDA a également signalé des événements indésirables graves associés à des produits non approuvés commercialisés comme contenant des exosomes. Hors des États-Unis, demandez la décision exacte de l’autorité compétente ou la référence d’un essai autorisé plutôt que d’accepter qu’un produit acellulaire soit automatiquement exempté.
Avant d’envisager une participation à une étude, demandez la spécification du produit, le fabricant et le site, les contrôles de libération du lot, le dossier préclinique, le protocole, les risques connus et théoriques, les règles d’arrêt, la déclaration des événements indésirables et le suivi à long terme. Pour une étude américaine sous IND, la FDA conseille de demander à l’investigateur le numéro IND et la communication de la FDA en accusant réception. Une inscription dans un registre n’est pas une approbation.
Consultez la notification publique de sécurité de la FDA sur les produits à base d’exosomes et les recommandations ISSCR sur la translation clinique. Un spécialiste indépendant doit évaluer les alternatives établies avant toute intervention expérimentale payante.
Information éducative, et non avis médical. Vérifiez le produit, l’indication, la voie juridique et les preuves avec un médecin qualifié indépendant.