Prodotti a base di esosomi e prodotti cellulari: evidenze e questioni normative diverse

Contesto

Gli esosomi sono piccole vescicole extracellulari rilasciate dalle cellule e possono trasportare proteine, lipidi e acidi nucleici. Una preparazione commercializzata come «esosomi» non è definita adeguatamente da quella parola. Cellule di origine, condizioni di coltura, isolamento e purificazione, caratterizzazione delle particelle, contaminanti, conservazione, dose, via e test di potenza possono modificare la preparazione finale.

La ricerca sui meccanismi non dimostra che un prodotto a base di esosomi riproduca nei pazienti gli effetti attribuiti alle cellule di origine. I prodotti non possono inoltre essere confrontati solo in base a un presunto numero di particelle: metodi analitici, purezza e attività biologica possono differire. Non esiste una conversione clinica generale tra una dose di MSC e una dose di esosomi, e le evidenze di una preparazione o indicazione non devono essere trasferite a un'altra.

Lo stato normativo deve essere verificato per il Paese e l'uso previsto. La FDA afferma che non esistono prodotti a base di esosomi approvati dalla FDA e che quelli destinati a trattare malattie sono generalmente regolamentati come farmaci e prodotti biologici soggetti a valutazione pre-commercializzazione. La FDA ha inoltre segnalato eventi avversi gravi associati a prodotti non approvati commercializzati come contenenti esosomi. Fuori dagli Stati Uniti, chiedete la decisione esatta dell'autorità competente o il riferimento dello studio autorizzato, invece di accettare che un prodotto privo di cellule sia automaticamente esente.

Prima di valutare la partecipazione a uno studio, chiedete le specifiche del prodotto, il produttore e il sito, i test di rilascio del lotto, il pacchetto preclinico, il protocollo, i rischi noti e teorici, le regole di interruzione, la segnalazione degli eventi avversi e il follow-up a lungo termine. Per uno studio IND statunitense, la FDA consiglia di chiedere allo sperimentatore il numero IND e la comunicazione della FDA che ne conferma la ricezione. La sola iscrizione a un registro non è un'approvazione.

Consultate la notifica pubblica di sicurezza della FDA sui prodotti a base di esosomi e le linee guida ISSCR sulla traslazione clinica. Uno specialista indipendente dovrebbe valutare le alternative consolidate prima di qualsiasi intervento sperimentale a pagamento.

Informazioni educative, non consulenza medica. Verifica prodotto, indicazione, base giuridica ed evidenze con un medico qualificato indipendente.