SLA (sclerosi laterale amiotrofica) — Opzioni terapeutiche
La sclerosi laterale amiotrofica (SLA, o malattia del motoneurone) è una patologia neurodegenerativa caratterizzata dalla perdita progressiva dei motoneuroni nel midollo spinale, nel tronco encefalico e nella corteccia motoria. Molteplici meccanismi sono oggetto di indagine, tra cui eccitotossicità, disfunzione mitocondriale, misfolding proteico e neuroinfiammazione. Approcci basati su progenitori neurali e cellule stromali mesenchimali sono in fase di studio per presunti effetti neuroprotettivi o di supporto, ma tali meccanismi non hanno dimostrato un rallentamento della progressione né il ripristino della funzione motoria nell'essere umano. La tabella del registro in questa pagina elenca gli studi pertinenti e il loro attuale stato di reclutamento.
Opzioni terapeutiche
Diagnosi e valutazione specialistica
Necessario per definire diagnosi, causa, gravità e idoneità
Cure consolidate secondo la linea guida
Specifico per condizione e paziente; usare la linea guida clinica aggiornata
Riabilitazione, monitoraggio e cure di supporto
Specifico per condizione e obiettivo
Intervento cellulare, con esosomi o altro intervento rigenerativo
Sperimentale; prodotto e indicazione esatti devono essere verificati
Evidenze
Gli studi clinici sulla terapia cellulare per la SLA sono generalmente in fase precoce ed eterogenei, con prodotti, vie di somministrazione, popolazioni ed endpoint diversi. Le osservazioni sulla sicurezza e le variazioni esplorative dei biomarcatori non dimostrano un rallentamento del declino funzionale o una maggiore sopravvivenza. Nessuno studio pivotal completato ha dimostrato l'efficacia di un prodotto a base di cellule staminali come trattamento standard per la SLA. Nessun tasso di risposta aggregato è pubblicato in questa pagina perché gli studi sono troppo eterogenei per poter essere riassunti in un singolo dato. Gli studi registrati e i relativi endpoint predefiniti sono elencati nella tabella del registro in questa pagina. Considerare l'approccio come ricerca specifica di un prodotto, non come una categoria generale di trattamento. Verificare il prodotto esatto, l'origine, la lavorazione, il produttore, la dose, la via, l'indicazione, l'approvazione regolatoria o etica, il confronto, gli endpoint e il piano per gli eventi avversi. Consultare la pagina delle evidenze sulla condizione per il contesto di registri e studi.
Informazioni educative, non consulenza medica. Verifica prodotto, indicazione, base giuridica ed evidenze con un medico qualificato indipendente.