ELA (esclerosis lateral amiotrófica) — Opciones de tratamiento
La esclerosis lateral amiotrófica (ELA o enfermedad de la motoneurona) es una enfermedad neurodegenerativa caracterizada por la pérdida progresiva de neuronas motoras en la médula espinal, el tronco encefálico y la corteza motora. Se investigan múltiples mecanismos, incluyendo la excitotoxicidad, la disfunción mitocondrial, el plegamiento anómalo de proteínas y la neuroinflamación. Los enfoques con células progenitoras neurales y células estromales mesenquimales se están estudiando por sus supuestos efectos neuroprotectores o de soporte, pero estos mecanismos no han establecido una ralentización de la progresión ni la restauración de la función motora en personas. La tabla de registro en esta página enumera los estudios relevantes y su estado de reclutamiento actual.
Opciones de tratamiento
Diagnóstico y evaluación especializada
Necesario para definir diagnóstico, causa, gravedad e idoneidad
Atención establecida según la guía clínica
Específico para la enfermedad y el paciente; utilizar la guía clínica actual
Rehabilitación, vigilancia y atención de apoyo
Específico para la enfermedad y el objetivo
Intervención celular, con exosomas u otra intervención regenerativa
Experimental; deben verificarse el producto y la indicación exactos
Evidencia
Los estudios de terapia celular en ELA humana son generalmente de fase temprana y heterogéneos, con diferentes productos, vías de administración, poblaciones y criterios de valoración. Las observaciones de seguridad y los cambios exploratorios en biomarcadores no establecen un declive funcional más lento ni una mayor supervivencia. Ningún ensayo pivotal completado ha establecido un producto de células madre como tratamiento estándar eficaz para la ELA. No se publica aquí una tasa de respuesta agrupada porque los estudios son demasiado heterogéneos para que una cifra única sea significativa. Los estudios registrados y sus propios criterios de valoración preespecificados se enumeran en la tabla de registro de esta página. Considérelo investigación específica de un producto, no una clase general de tratamiento. Verifique el producto exacto, el origen, el procesamiento, el fabricante, la dosis, la vía, la indicación, la aprobación regulatoria o ética, el comparador, los criterios de valoración y el plan de acontecimientos adversos. Consulte la página de evidencia de la enfermedad para el contexto de registros y estudios.
Información educativa, no asesoramiento médico. Verifique el producto, la indicación, la vía legal y la evidencia con un médico cualificado independiente.