Colite ulcerosa
La colite ulcerosa è una malattia infiammatoria cronica intestinale che colpisce il colon e il retto. La ricerca sulle cellule staminali mesenchimali nella colite ulcerosa esplora meccanismi immunomodulatori e di riparazione tissutale, ma questo rimane investigativo. Darvadstrocel, un prodotto a base di CSM precedentemente autorizzato nell'UE per le fistole perianali complesse nella malattia di Crohn, ha avuto la sua autorizzazione all'immissione in commercio ritirata nel dicembre 2024; quella precedente indicazione non ha dimostrato efficacia per la colite ulcerosa.
Evidenze
Le evidenze sul trattamento sistemico con CSM o altre cellule della colite ulcerosa restano precoci ed eterogenee. Gli studi variano per prodotto, via di somministrazione, terapia di base, gravità della malattia, comparatore e definizioni di remissione clinica, endoscopica e istologica. Studi di piccole dimensioni o con mascheramento incompleto non possono supportare un tasso di risposta generale o un confronto con i farmaci biologici approvati. Non viene pubblicato alcun tasso di risposta aggregato in questa sede poiché gli studi sono troppo eterogenei perché un singolo dato sia significativo. Gli studi registrati e i rispettivi endpoint predefiniti sono elencati nella tabella del registro in questa pagina.
Nessuna terapia a base di CSM o cellule staminali è approvata dalla FDA per la colite ulcerosa. Darvadstrocel aveva precedentemente l'autorizzazione UE per le fistole perianali complesse nella malattia di Crohn, un'indicazione correlata ma distinta, ma l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'UE è stata ritirata nel dicembre 2024. Ciò non stabilisce approvazione o efficacia per la colite ulcerosa.
Contesto dei costi
Le procedure investigative private con cellule per la colite ulcerosa possono comportare costi separati per valutazione, endoscopia, esami di laboratorio, somministrazioni ripetute, monitoraggio, viaggio e cura delle complicanze. I prezzi non indicano approvazione regolatoria né vantaggio rispetto ai farmaci consolidati. I pazienti dovrebbero richiedere un preventivo scritto dettagliato e verificare le responsabilità dello sponsor, dell'assicuratore e del paziente. Il trattamento delle IBD basato sull'evidenza e la valutazione chirurgica tempestiva non devono essere ritardati.
Che cosa mostra davvero il registro degli studi
Il nostro conteggio di tutti gli studi registrati su ClinicalTrials.gov per ulcerative colitis con un intervento a base di cellule staminali, estratto il 2026-09-05. Una registrazione è una dichiarazione di intenti, non un risultato: per questo la colonna dello stato conta più del totale.
| Stato nel registro | Studi | Quota |
|---|---|---|
| Stato non aggiornato dal promotore | 5 | 33% |
| Interrotto anticipatamente | 4 | 27% |
| Non ancora in reclutamento | 2 | 13% |
| Ritirato prima dell'arruolamento | 1 | 7% |
| Concluso | 1 | 7% |
| In reclutamento | 1 | 7% |
| Attivo, chiuso agli arruolamenti | 1 | 7% |
| Tutti gli studi registrati | 15 | 100% |
Come leggerla: 5 si sono fermati prima della conclusione — interrotti, ritirati o sospesi, il 33% del totale; 4 non hanno alcuna fase assegnata, quindi si collocano fuori dal percorso di sviluppo per fasi che porta a un farmaco autorizzato; nessuno studio ha superato la Fase 1; 5 non hanno ricevuto un aggiornamento di stato dal promotore e potrebbero essere inattivi.
Quale famiglia cellulare viene davvero studiata qui
La stessa condizione, divisa per le tre famiglie che i registri sanno distinguere. Sottotipi come le preparazioni Muse, placentari o fetali non sono separati nel registro e rientrano nel conteggio mesenchimale.
| Famiglia cellulare | Studi |
|---|---|
| Cellule stromali mesenchimali | 12 |
| Esosomi | 3 |
| Trapianto ematopoietico | 1 |
Le cellule mesenchimali dominano il lavoro registrato qui: 12 studi contro 1 con trapianto ematopoietico.
I conteggi provengono da una nostra estrazione dall'API di ClinicalTrials.gov, effettuata il 2026-09-05. La query è pubblicata insieme al dataset, così chiunque può ripetere il conteggio. Nulla di quanto sopra è prova di beneficio o raccomandazione terapeutica.
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