Sécurité de la thérapie cellulaire : vérifiez le produit, la voie et le protocole
La sécurité ne peut pas être déduite des mots « cellule souche », de l’origine autologue, d’un site dans l’UE, d’une inscription au registre ou du logo d’un certificat. Vérifiez l’intervention exacte et les données probantes.
Contexte
Identifiez l’intervention avant d’évaluer le risque : nom du produit ou de la préparation, indication, source cellulaire ou tissulaire, statut autologue ou allogénique, manipulation, dose, voie, nombre d’administrations, fabricant et site clinique. Des produits différents vendus sous la même appellation générale peuvent présenter des risques biologiques, de fabrication, de procédure et tardifs différents.
Vérifiez la voie juridique directement auprès de l’autorité compétente. Demandez l’autorisation de mise sur le marché exacte, l’identifiant de l’essai clinique autorisé ou la référence nationale de l’exemption hospitalière pour le produit et le site. L’enregistrement d’un établissement de tissus, un avis éthique, une inscription dans ClinicalTrials.gov ou l’affirmation qu’un produit est expérimental n’autorisent pas, à eux seuls, un traitement commercial.
Demandez des preuves de fabrication pertinentes pour le lot : éligibilité du donneur le cas échéant, identité, pureté, viabilité, stérilité, endotoxines, activité, stockage, transport et critères de libération. Vérifiez chaque certificat quant au titulaire, au site, au périmètre et au statut actuel. GMP est un cadre de fabrication, non la preuve qu’un produit est efficace pour une indication ou que chaque activité revendiquée entre dans le périmètre du certificat.
Examinez le protocole et les preuves avec un spécialiste indépendant. Demandez les critères d’éligibilité, les alternatives, les résultats préétablis, le comparateur, les données manquantes, tous les événements indésirables graves, les règles d’arrêt, la couverture d’urgence et le suivi à long terme. Les produits autologues peuvent toujours comporter des risques liés au prélèvement, à la contamination, à la transformation, à l’infection, à l’embolie, à l’inflammation, à la procédure et à l’incertitude d’efficacité.
Ne poursuivez pas si le prestataire ne peut pas identifier le produit, le régulateur ou le clinicien responsable ; promet une guérison ou un résultat garanti ; utilise une étude pour justifier un produit différent ; décourage un avis indépendant ; ou ne peut pas expliquer la prise en charge et la déclaration des complications. Consultez l’avertissement EMA/HMA, les informations de la FDA aux patients et le guide ISSCR.
Information éducative, et non avis médical. Vérifiez le produit, l’indication, la voie juridique et les preuves avec un médecin qualifié indépendant.